新型抗结核药物获FDA咨询委员会首肯

FDA咨询委员会近日对一种拥有新型治疗机制的结核药物的安全性进行了投票，结果为11：7，同时他们完全肯定这种药物的治疗效果。

此种新药bedaquiline(Sirturo)能抑制分支杆菌细胞的能量产生，并且没有任何抗分支杆菌药物拥有相似的治疗机制。正因如此，这种药物可以看做是一种消除耐药菌株的希望。

甚至作为FDA的评审员都投出了赞成票，在抗感染药物咨询委员会会议之前的文件中他们就写到，2项临床2期实验中许停用bedaquiline的患者人数之多令人堪忧。在两次研究中，所有组的病人都有18个月到2年的治疗背景，在一期临床实验中使用bedaquiline治疗8周，在二期临床实验使用24周。

在一期临床试验中，bedaquiline组的退出率为44%安慰剂组的退出率为54%。退出率在二期临床试验中有所下降。Bedaquiline组和安慰剂组分别为32%和35%。但无论如何退出率是这个研究的败点。Bedaquiline生产厂家，比利时杨森制药公司的发言人在会后说，委员会成员之所以投反对票的原因是FDA提问存在措辞问题。他们问这个药物是否有“大量的”安全证据，而不是用“充足的”。杨森公司产品研发团队主管Myriam Haxaire-Theeuwes 向MedPage Today表示，“所有投反对票的人并不是想阻碍加速批准。”

位于新泽西州泰特斯维尔的强生公司子公司詹森公司，希望基于临床三期实验的结果，在传统的审批程序中寻求快速批准，其中部分实验将在明年上半年展开，包含有600名患者的。Haxaire-Theeuwes 还说到，“我们将从明年的实验中得到充分的安全信息。”

评论家指出除了较高的退出率外，还有报道在有些病人的实验中存在鉴定试验间隔延长的问题，其中就包括了一名只使用bedaquiline的病人。FDA指出，在这些临床实验中没有死亡或者严重的不良作用的报告。但是有60%的患者存在轻度不良反应，主要表现为神经系统及胃肠道的不适症状。

星期三咨询委员会对bedaquiline疗效进行投票，结果为18-0，这种药品的疗效不存在问题。

在8周的治疗实验中，在21名全程接受bedaquiline治疗的患者中有超过47%的痰涂片染色结果有改善，而安慰剂组只有8%的改善的率（P=0.004）。FDA表示这种改善持续近2年。痰涂片染色是一种估量分支杆菌繁殖情况的方法。经过24周治疗后，使用bedaquiline的患者痰涂片改善率为81%，安慰剂组为65%（P=0.293），同时这个后续跟踪调查还在进行。

Bedaquiline能够为治疗多耐药性结核分支杆菌提供帮助。Haxaire-Theeuwes 说，自从1970以来在美国没有新的结核杆菌药物获得批准，更不用说一种有着新的治疗机制的药物。

肺结核已经对现在的一线药物作一个标准6个月疗程的主要药物的异烟肼和利福平产生了耐药性，同时也对二线药物氨基糖苷类及弗喹诺酮产生了耐药性。

Bedaquiline为口服速释片，使用方法为最初3周为每天一次，一次400mg，之后的22周每周3次，每次200mg。

FDA将会在12月29日前对此种药物的审批作出一个决定。此机构没有义务去遵循自身的咨询委员会的意见，虽然它一般都是会遵循他们的意见。