由咳嗽和气道上皮纤毛同步运动组成的粘液纤毛清除功能(MCC)是呼吸道先天防御系统的重要组成部分。基因缺陷可引起原发性纤毛运动障碍(PCD)患者的气道纤毛运动障碍和 MCC 受损。而 MCC 受损所致的粘液积聚和病原体吸入机会增加,又会导致患者出现反复呼吸道感染、气道慢性炎症和重塑等。
PCD 患者的上述病理变化可引起咳嗽、呼吸急促等日常症状,以及肺部症状急性加重和肺功能进行性下降等表现,并严重影响其生活质量(QoL)。
此前,临床医生常建议 PCD 患者吸入高渗盐水,希望其能降低患者的气道黏液黏度,增加咳嗽排痰效果,进而改善 MCC,但这种做法并没有随机临床试验结果的支持。
基于上述考虑,为了探讨吸入高渗盐水对于成年 PCD 患者 QoL 的可能影响,来自荷兰 Amsterdam 市 VU 大学医学中心肺病科的 Paff 等进行了一项研究,提示为期 12 周的高渗盐水吸入治疗,不能改善成人 PCD 患者的 QoL。文章发表在近期的 ERJ 杂志上。
该研究是一项双盲、随机、对照交叉临床试验,共纳入了 22 例年龄介于 22~73 岁之间的稳定期 PCD 患者。这些受试者被随机等分为 2 组,并分别接受为期 12 周、每日 2 次的 5 ml 高渗盐水(7%)或生理盐水(0.9%),雾化吸入治疗。交叉治疗的洗脱期为 4 周。
该研究的主要终点是受试者接受研究治疗后,以圣乔治呼吸问卷(SGRQ)总评分表达的 QoL 变化。次要终点是 SGRQ 单项评分、生活质量问卷-支气管扩张(QoL-B)量表评分、下呼吸道感染症状、病情急性加重、肺、全身和痰内炎症标志物、依从性和不良事件等。
该研究的主要结果为:经过 12 周雾化吸入治疗后,高渗盐水组或生理盐水组患者的平均 SGRQ 总评分,分别减少了 2.6 分和 0.3 分,组间比较无显著性差异。但高渗盐水治疗可改善受试者的 QoL-B 健康认知量表评分。与生理盐水相比较,高渗盐水吸入治疗的不良事件发生率更高,但大多轻微。
该研究结果显示,为期 12 周的高渗盐水吸入治疗,不能改善成人 PCD 患者的 SGRQ 总分。但能显著改善其 QoL-B 健康感知量表评分,而后者可能是 PCD 更具疾病特异性的研究终点。
研究者提醒该研究存在样本量较小的缺陷,并建议在未来的相关试验中,使用更具疾病特异性的终点指标。