顶点制药向美国及欧洲提交了其富有前景治疗药物的上市申请，从而一款用于最常见形式囊性纤维化患者的新型治疗药物将来可能会上市。这款完全由Lumacaftor和Ivacaftor组成的复方药物一直由该公司开发用于携带两种拷贝F508del基因突变的12岁及以上年龄患者。
这款药物是首款以携带这两种拷贝基因突变患者囊性纤维化根本病因为靶点的治疗药物，这一疾病也是囊性纤维化最常见的一种疾病形式，其在美国大约影响8500人，在欧洲影响大约1.2万人。
这次提交的申报资料基于四月份发布的3期试验数据，数据显示与安慰剂相比，接受这款药物治疗的患者其肺功能（预测的1秒钟内用力呼气量百分比，或ppFEV1）相较基线值有2.6-4.0%的平均绝对改善，4.3%到6.7%的相对改善。
如果这种效果长期持续，那它可能对患者产生真正的影响，因为携带F508del两种拷贝的患者每年预计平均失去大约2%的肺功能。在美国，Lumacaftor/Ivacaftor复方药物已获得突破性治疗药物资格，顶点制药正在为该药物寻求一项优先审评权，以使审评时间从大约12个月缩短至8个月。该药物在欧洲已获得加速审评资格。
