近几年，孤儿药制造商已着迷于这一药物市场，并在小部分患者人群中积累了大量的销售额，规避了大规模市场药物通常面临的仿制药及Me-too类药物竞争。一份新的报告称，孤儿药的市场份额正在变得越来越大。
除非支付者有任何明显的抗议，否则孤儿药的销售规模到2020年将会占到处方药市场规模的19%，达到1760亿美元，EvaluatePharma（EP）在其2014孤儿药报告中预测称。到2020年，孤儿药将以大约11%的年增长率增长，相比之下，治疗较大患者人群药物的年增长率仅大约为4%。
EP预测，孤儿药市场的迅猛增长将由老的孤儿药中的中坚药物、火热的免疫治疗药物领域新晋药物及尚未获批的有前景的药物共同来驱动。下面对2020年销售前十的孤儿药进行一个粗略的预测：
1、来那度胺：塞尔基因的这款主要药物目前可能正在闪光，这款药物去年实现42.8亿美元销售额。但到2020年，这一数字可能接近番一翻，EP预测这款血液肿瘤药物到2020年其销售额将暴增至80.1亿美元，成为孤儿药市场最畅销的药物。
2、Opdivo：百时美施贵宝的这款癌症治疗药物目前仅在日本获得上市批准，但它已受到全球业内人士的关注。这是因为分析师预测这款药物的销售额将会猛涨，EP预测Opdivo在未来5年多的时间内其年销售额将会达到60.3亿美元，这款药物可以消除癌症细胞用来逃避免疫系统的一种伪装机制。
3、利妥昔单抗：罗氏的这款超重磅炸弹级药物在孤儿药领域不是一款新产品，相反，其美国专利将于2018年到期。虽然生物仿制药制造商在对其进行仿制，但EP预测这款慢性淋巴细胞白血病药物到2020年仍可实现56.9亿美元的年销售额，不过与2013年销售额相比将下降近32%。
4、依库珠单抗：亚力兄制药的这款药物在去年最昂贵药物名单中排名第一，这款药物的高价将会帮助该公司继续从这款极罕见病名星药物中获取收入，这款药物治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症及非典型溶血尿毒综合征。其每年53.6629万美元的价格标签将帮助其销售额从去年的15.5亿美元增长到2020年的大约55.1亿美元。
5、VX-809 + Ivacaftor：顶点制药的囊性纤维化药物Kalydeco在少数患者人群中已做得很好，这款药物已被大多数符合条件的患者使用。但随着一款新的复方药物于11月5日在美国及欧盟被提交上市申请，它有可能会做得更好。国际策略暨投资集团分析师Schoenebaum在最近的一份报告中表示，逾2.8万名患者可能有资格使用这款复方药物进行治疗，EP认为这款药物2020年的销售额可能达到42.3亿美元。
6、Keytruda：与百时美施贵宝的Nivolumab一样，默沙东的Keytruda已成为另一款备受关注的PD-1类药物，这款药物于9月份获得FDA批准。其治疗癌症的新途径，加上每年15万美元的标价，将使这款经物到2020年实现38.8亿美元的销售额，EP预测称。
7、依鲁替尼：强生的这款药物在监管审评中获得FDA三项突破性治疗药物资格之后一举成名。这款B细胞癌症药物在2020年将会产生35亿美元的销售额，EP预测道。
8、Gazyva：未来几年，随着利妥昔单抗销售额的预计下滑，罗氏正准备一款后继产品。而其后续CLL产品Gazyva也已承担起这个重担，EP认为到2020年随着利妥昔单抗的衰退，这款药物会产生25.3亿美元的销售额。
9、奥贝胆酸：Intercept的这款药物正处于3期试验，它是模拟人胆酸的一款产品，目前正被开发用于原发性胆汁性肝硬变、非酒精性脂肪性肝炎及其它肝脏及肠病。EP认为，如果这款药物获得FDA批准，到2020年它将会迅速产生25.2所美元的的销售额。
10、Elelyso：辉瑞的Elelyso正在竞争激烈的戈谢病治疗领域进行搏击，在美国竞争对手有Shire、爱可泰隆和赛诺菲，并且有更多的竞争对手可能在路上。但这一切不会阻止该制药巨头Elelyso的销售业绩，EP认为这款药物的销售额会从去年的4900万美元增长到2020年的24.8亿美元。
