肺动脉高压（PAH）是一种慢性进行肺血管疾病，发病率和死亡率都很高。通过降低PAH患者肺血管负荷可以改善患者症状、提高患者生活质量，部分患者使用静脉依前列醇治疗还可以提高生存率。但除了肺移植，目前尚无根治PAH的方法，也不清楚哪些指标可以预测PAH治疗的疗效。
美国约翰霍普金斯大学医学院呼吸和危重病科Mathai等学者近期进行了一项研究，提示他达拉非治疗PAH治疗疗效存在性别差异，男性治疗效果更好。文章发表在近期出版的Chest杂志上。
研究数据来自于他达拉非治疗肺动脉高压研究（PHIRST）。这是一个为期16周的双盲、安慰剂对照研究，共招募了405名PAH患者。研究使用多变量Logistic回归模型评估了受试者入组时各项参数和研究第16周时6分钟步行距离（6MWD）和健康相关生活质量（HRQoL）达到最小重要差异值（MID）的相关性。
HRQoL使用健康状况调查问卷简表-36（SF-36）生理层面综合评分（PCS）和SF-36心理层面综合评分（MCS）来进行评估。根据之前的文献提示，6MWD增加 > 33米、PCS增加 > 5分、MCS 增加 > 5分均提示达到MID，即具有临床意义。
研究发现，对于6MWD，年龄较轻、男性、低基线水平6WMD和特定病因（结缔组织相关PAH）的受试者，达到MID的可能性更大。对于PCS，积极治疗、年龄较轻和男性受试者达到MID可能性较大。对于MCS，男性更易达到MID。
上述结果说明，多个参数与PAH治疗疗效相关，包括：年龄、性别、世界卫生组织功能分类（WHO FC）和PAH病因。但是男性与6MWD、PCS和MCS这三个参数达到MID之间均存在统计学上的相关性，这说明，PAH治疗疗效存在性别差异，男性的治疗效果更好。
这种性别相关的疗效异质性提示，PAH的病理生理机制上也可能存在性别差异。这一发现有助于临床工作者制定个性化临床决策，同时为进一步明确疾病发病机制和治疗疗效之间相关性提供了有效信息。
