特发性肺纤维化（IPF）是一种致命性的肺部疾病，血管内皮生长因子（VEGF）、成纤维生长因子(FGF)、血小板衍生生长因子（PDGF）与该病的发病机制密切相关，其主要临床特征表现为进行性肺功能恶化和呼吸困难。用力肺活量（FVC）的减少程度能评估肺纤维化的进展情况并预测患者的生存时间。
尼达尼布是一种血管激酶抑制剂，可同时阻断VEGF、FGF、PDGF三种生长因子的受体。Ⅱ期临床试验证实，尼达尼布150mg每天2次，能减缓FVC下降率、降低疾病急性恶化的风险、减缓患者生活质量的下降。
英国南安普顿大学Richeldi教授等对尼达布尼进行了III期临床试验，研究结果发表于2014年5月29日的NEJM上。
该研究包括两项设计相同的试验INPULSIS™-1、 INPULSIS™-2。研究对象均为40岁以上，5年内诊断为IPF，FVC≥50%预计值，且一氧化碳弥散量（DLco）介于预计值的30%-79%。排除其他药物的影响后，以3:2的比例随机给予受试者尼达布尼 150mg 每日两次或安慰剂共52周。
两项试验的主要检测指标是FVC的年下降率，其它两个关键指标是首次病情恶化的时间、用以评估生活质量的圣乔治呼吸问卷评分（SGRQ）的变化值。次要指标包括FVC的变化值、FVC下降<5%或<10%的患者比例、病情急性恶化的风险、病死率、呼吸系统疾病死亡率。
共有1066名患者纳入研究，INPULSIS™-1、 INPULSIS™-2分别为515名和551名，两项试验的尼达尼布组和对照组，受试者的基本情况无明显差异。
研究结果发现，两项试验，试验组的FVC下降值均明显低于对照组并有统计学意义，其中INPULSIS™-1尼达尼布组-114.7ml，对照组-239.9ml；INPULSIS™-2尼达尼布组-113.6ml，对照组-207.3ml。两项试验， FVC值下降<5%及<10%的患者比例，尼达尼布组均明显高于对照组。
试验INPULSIS™-2，首次出现急性加重的风险、至少出现过一次病情恶化的患者比例、SGRQ的变化值，尼达尼布组的这3项指标均明显低于对照组，且具有统计学差异。而试验INPULSIS™-1，上述三项指标，尼达尼布组与对照组无明显统计学差异。两项试验，尼达尼布组的死亡率、呼吸疾病死亡率与对照组无差异。
尼达布尼最常见的副作用是腹泻，其中INPULSIS™-1尼达尼布组与对照组的发生率分别为61.5%、18.6%， INPULSIS™-2尼达尼布与对照组的发生率分别为63.2%、18.3%，大多数病情不严重，导致患者停药的比例不到5%。两项试验的尼达布尼组与对照组，发生严重副作用的比例均无统计学差异。
该研究的两项试验均证实，尼达尼布能降低IPF患者FVC下降率，减慢病情进展。INPULSIS™-2的数据显示，尼达布尼能降低疾病首次急性加重的风险、减缓患者生活质量的下降。尼达布尼最常见的副作用是腹泻，但程度不甚严重，大多数患者能耐受并完成治疗。
