2013年7月12日，美国食品药品管理局（FDA）批准阿法替尼（Gilotrif）用于表皮生长因子受体(EGFR)基因突变的晚期(转移性)非小细胞肺癌(NSCLC)患者治疗，表皮生长因子受体（EGFR）基因突变可通过FDA批准的诊断试剂进行检测。
肺癌是男女患者中主要的癌症相关死亡因素。根据美国国家癌症研究所提供的信息，今年美国将有22.819万人被诊断为肺癌，15.948万人会死于这种疾病。大约85%的肺癌为非小细胞肺癌，使其成为肺癌中最常见的形式。EGFR基因突变在非小细胞肺癌中大约能占到10%，而EGFR基因突变的大多数形式是EGFR外显子19缺失或外显子21 L858R置换。
阿法替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，可以阻断促进癌细胞发展的蛋白质。这款药物旨在用于肿瘤表达出现EGFR外显子19缺失或外显子21 L858R置换的基因突变患者。与阿法替尼同时批准的有Therascreen EGFR RGQ PCR Kit，这是一种伴随诊断试剂盒，可帮助判定患者肺癌细胞EGFR突变是否呈阳性。
FDA药物评价与研究中心的血液学与肿瘤学产品办公室主任，医学博士理查德·帕兹德说：“今天阿法替尼的获批进一步说明，对一种疾病的潜在分子通路进行更好的理解可以引导我们对靶向治疗药物的开发，阿法替尼是今年获批的第二款用于未经治疗的EGFR外显子19缺失或外显子21 L858R置换突变的转移性非小细胞肺癌患者治疗的药物。”
今年5月份，FDA批准特罗凯（埃罗替尼）用于非小细胞肺癌患者的一线治疗。特罗凯新适应症伴随Cobas EGFR Mutation Test一块批准，这是一种伴随诊断试剂，用来证实肿瘤患者EGFR基因是否发生突变。
“伴随诊断试剂与药物的批准在肿瘤学上是重要的开发模式，因为它们可以帮助我们给需要的患者带来安全、有效的治疗药物。”FDA设备和放射卫生中心体外诊断和放射设备办公室主任Alberto Gutierrez博士说。
FDA对于Therascreen EGFR RGQ PCR Kit的批准是基于支持阿法替尼获批的临床研究数据。临床试验中非小细胞肺癌受试者的肿瘤样本帮助证实了这款试剂在检测此类患者人群EGFR基因突变方面的应用。
阿法替尼的安全性和有效性基于一项由345名受试者参与的临床研究，这些受试者均患有表皮生长因子受体发生突变的转移性非小细胞肺癌。受试者被随机配给阿法替尼或相当于6个周期的化疗药物培美曲塞和顺铂。接受阿法替尼治疗的受试者与接受化疗治疗的受试者相比，其肿瘤生长推迟（无进展生存期）4.2个月。总生存期没有明显统计学差异。
阿法替尼常见的副作用有腹泻、出现类似痤疮的皮疹、皮肤干燥、痒(瘙痒)、口腔炎症、指甲周围感染(甲沟炎)、食欲下降、体重下降、膀胱炎症(膀胱炎)、鼻出血、流鼻涕、发烧、眼睛发炎、血钾水平低 (低钾血)。严重副作用有可导致肾衰竭和严重脱水的腹泻、严重皮疹、肺炎和肝毒性。
阿法替尼的审批是在FDA优先审评程序下完成的，优先审评可以为一些药物提供一个加快的审评过程，获得优先审评资格的药物可能会给时下没有令人满意替代疗法的疾病提供安全、有效的治疗，或者与已上市药物相比能对疾病进行明显的改善。
阿法替尼由位于康涅狄格州里奇菲尔德的勃林格殷格翰上市销售。Therascreen EGFR RGQ PCR Kit试剂盒由总部位于英国的QIAGEN Manchester公司生产。Cobas EGFR Mutation Test由位于加利福尼亚州普莱森顿的Roche Molecular Systems公司生产，特罗凯由加利福尼亚州的基因泰克（罗氏集团子公司）与纽约法明代尔的OSI制药公司共同上市销售。
