马西替坦可显著改善肺动脉高压患者健康相关生活质量

2017-02-19 13:35 来源:丁香园 作者:sd3212
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肺动脉高压(PAH)是一种令人衰弱的进展性疾病,可显著增加患者及其照护者的生活和经济负担。PAH 患者肺血管阻力和肺动脉压的升高,可导致患者出现呼吸困难和疲劳等症状,进而影响其日常活动,并降低其健康相关生活质量(HRQoL)。

PAH 症状也会从社会、情感和心理方面影响患者的 HRQoL。其危害与慢性阻塞性肺疾病和肾功能衰竭等其他严重疾病基本相当,且会随着 PAH 严重程度的增加而升高。

除了 PAH 症状外,住院治疗、治疗相关副作用、以及用药途径等,对患者的 HRQoL 也有负面影响(如静脉使用依前列醇)。

内皮素受体拮抗剂改善肺动脉高压临床结局研究(SERAPHIN 研究),是针对 PAH 患者的一项事件驱动性、随机、安慰剂对照试验,旨在评估马西替坦(macitentan)治疗对于 PAH 患者主要复合终点(发病率/死亡率)及其 HRQoL 的影响。

来自加拿大安大略省 London 市 Western 大学 Victoria 医院 London 健康科学中心的 Mehta 博士等报告了 SERAPHIN 研究中,马西替坦治疗对于受试者 HRQoL 的短期和长期影响,以及基线 HRQOL 与患者长期预后之间的相关性结果。研究提示马西替坦治疗可显著改善 PAH 患者的 HRQoL,且基线 HRQoL 与其长期预后显著相关。文章发表在近期的 Chest 杂志上。

SERAPHIN 研究将招募的受试者,随机分为以下 3 组:安慰剂组、马西替坦 3 mg 组和 10 mg 组(均为每日 1 次,口服);并将其中年龄 ≥ 14 岁,且在基线、治疗 6 个月、治疗 12 个月以及治疗结束(EOT)时,均完成了 36 项简表调查(SF-36)的 PAH 患者, 纳入了其 HRQoL 相关研究终点的分析之中。

研究者计算并比较了每组受试者 SF-36 评分从基线至治疗 6 个月时的绝对变化、SF-36 身体组分概要和心理组分概要(PCS 和 MCS)评分出现有临床意义恶化的时间、以及基线 PCS/MCS 评分与患者发病/死亡事件出现时间之相关性。

该研究的主要结果为:与安慰剂组相比较,在治疗 6 个月时,马西替坦 10 mg 组患者的 PCS 和 MCS 评分,及其 SF-36 所有 8 类调查内容中的 7 类,出现了显著改善。至 EOT 时,马西替坦 10 mg 组患者的 PCS 和 MCS 评分出现 ≥ 3 分恶化的风险显著降低,其风险比(HR)分别为 0.60 和 0.76。

基线 PCS 评分大于中位数基线分值患者的发病/死亡风险,显著低于那些评分小于中位数基线分值的患者;而且,受试者的 MCS 评分与其发病/死亡风险之间,也有类似的相关性。

该研究结果显示,与安慰剂相比较,马西替坦治疗可显著改善 PAH 患者的 HRQoL,显著减少其 HRQoL 出现有临床意义恶化的风险;而且,较好的基线 HRQoL 与患者长期预后的改善显著相关。

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编辑: 王妍

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